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免責(zé)聲明：本文內(nèi)容來自互聯(lián)網(wǎng)，如有不慎侵害的您的權(quán)益，請(qǐng)告知我們，將盡快刪除。 用干細(xì)胞療法成功治療了不同類型的疾病，病癥和各類損傷。利用干細(xì)胞進(jìn)行臨床試驗(yàn)。 下面一次性帶你了解干細(xì)胞的治療范圍和潛在用途。 這篇文章中包括如下內(nèi)容： 1、干細(xì)胞的當(dāng)前用途 •癌癥 •免疫疾病 •代謝紊亂 2、臨床試驗(yàn)用途 3、更多干細(xì)胞的潛在用途 臍帶血干細(xì)胞是在新生嬰兒的臍帶血中發(fā)現(xiàn)的細(xì)胞。 如下所述，這些有價(jià)值的細(xì)胞可用于治療超過80種不同的病癥。 在人體內(nèi)的組織中發(fā)現(xiàn)的其他類型的干細(xì)胞。例如，在成人的骨髓，脂肪（脂肪）組織，外周血和牙齒的牙髓中含有干細(xì)胞。
1血液疾病
血液疾病是涉及血小板，紅細(xì)胞或白細(xì)胞問題的醫(yī)學(xué)病癥。 目前正在使用不同類型的血液疾病和干細(xì)胞治療來移植更健康的血細(xì)胞。
1.急性骨髓纖維化
急性骨髓纖維化是由于膠原蛋白積聚導(dǎo)致的骨髓衰竭，其導(dǎo)致骨髓中的瘢痕組織。 這種疤痕阻止了身體在骨髓中產(chǎn)生健康血細(xì)胞的能力。 這種疾病的可能治愈方法是同種異體造血干細(xì)胞移植。 2.致神經(jīng)髓樣組織形成 致神經(jīng)性骨髓化生是一種慢性疾病，其中骨髓充滿纖維組織，而血液則在身體的其他部位如肝臟和脾臟中產(chǎn)生。同種異體干細(xì)胞移植已被證明比侵襲性化療更有效。 3.淀粉樣變性病 淀粉樣變性病的特征在于由骨髓引起的異常蛋白質(zhì)（或淀粉樣蛋白）的累積并沉積到其他器官和組織中。這種累積被化學(xué)療法破壞，然后被造血干細(xì)胞取代，以創(chuàng)造更健康的骨髓。 4.再生障礙性貧血 再生障礙性貧血是由骨髓衰竭引起的，導(dǎo)致所有類型血細(xì)胞的產(chǎn)生嚴(yán)重不足。干細(xì)胞移植有助于重建和修復(fù)骨髓，以幫助治療再生障礙性貧血。 5. Beta重型地中海貧血癥 β地中海貧血癥是一種遺傳性疾病，其中紅細(xì)胞由于β-珠蛋白基因的突變而發(fā)生故障。目前對(duì)這種血液疾病的治療是干細(xì)胞移植。干細(xì)胞向骨髓循環(huán)，幫助它產(chǎn)生更健康的血細(xì)胞。 6. Blackfan-Diamond貧血癥 Blackfan-Diamond貧血是一種罕見的血液疾病，骨髓不能產(chǎn)生任何紅細(xì)胞。這種危及生命的疾病的唯一治療方法是干細(xì)胞骨髓移植。 7.先天性Amegakaryocytic血小板減少癥（CAT） CAT是一種罕見的遺傳性血液疾病，由于骨髓衰竭，體內(nèi)血小板數(shù)量非常少。將造血干細(xì)胞移植到體內(nèi)，然后發(fā)育成血小板。 8.先天性血細(xì)胞減少癥 先天性血細(xì)胞減少癥是另一種罕見的遺傳性血液疾病，體內(nèi)成熟血細(xì)胞數(shù)量不足。這種血液疾病的唯一治療方法是造血干細(xì)胞移植。 9.先天性紅細(xì)胞生成性貧血（CDA） CDA是一種貧血癥，既是罕見的又是遺傳性的，需要患者在其一生中依賴輸血。骨髓抑制和造血干細(xì)胞移植已被用于治療這種疾病。 10. Congenita Dyskeratosis 先天性角化病是一種遺傳性和進(jìn)行性疾病，其特征是骨髓衰竭和無法產(chǎn)生血細(xì)胞。治療這種血液疾病的唯一方法是用于糾正骨髓衰竭的造血干細(xì)胞移植。 11.必需的血小板增多癥 必需的血小板增多癥是一種慢性血液病，血液中的血小板含量異常高。患有這種疾病的患者通常接受造血干細(xì)胞移植以幫助調(diào)節(jié)骨髓血小板的產(chǎn)生。 12.范可尼貧血癥 范可尼貧血是一種遺傳性骨髓疾病，導(dǎo)致所有類型血細(xì)胞的產(chǎn)生不足。目前Fanconi貧血的治療方法是造血干細(xì)胞移植和自體干細(xì)胞基因治療。 13.格蘭茲曼的血小板無力癥 格蘭茲曼的血小板無力癥是由于血小板膜缺陷導(dǎo)致的遺傳性血小板出血性疾病。造血干細(xì)胞移植已被用作該疾病患者的治愈性治療。 14.骨髓增生異常綜合征（MDS） MDS影響骨髓中血細(xì)胞的產(chǎn)生，導(dǎo)致突變和異常生長。這種血液疾病唯一可行的治療方法是化療，然后是同種異體或自體干細(xì)胞移植。 15.陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH） PNH是一種罕見且危及生命的血液疾病，其特征是骨髓受損，紅細(xì)胞破壞和血栓。同種異體干細(xì)胞移植已被用于治療患有這種疾病的患者。 16.真性紅細(xì)胞增多癥 這種疾病是骨髓中逐漸緩慢的血癌類型，其導(dǎo)致異常高量的紅細(xì)胞。這種疾病的唯一治療方法是同種異體造血干細(xì)胞移植。 17.純紅細(xì)胞再生障礙 純紅細(xì)胞再生障礙是另一種類型的貧血，它影響紅細(xì)胞并導(dǎo)致骨髓停止產(chǎn)生紅細(xì)胞。干細(xì)胞移植有助于恢復(fù)骨髓的健康并使血細(xì)胞的生成正?；?。 18.過度爆炸致難治性貧血（RAEB） RAEB是外周血和骨髓中過量的胚細(xì)胞，可能會(huì)導(dǎo)致白血病。建議診斷患有此疾病的患者盡快進(jìn)行干細(xì)胞移植。 19.過渡性過度母細(xì)胞難治性貧血（RAEB-T） RAEB-T是另一種形式的貧血，現(xiàn)在與急性髓性白血病的特征密切相關(guān)。干細(xì)胞移植是唯一可以刺激血細(xì)胞生長因子停止轉(zhuǎn)化的治療方法。 20.環(huán)狀成纖維細(xì)胞（RARS）引起的難治性貧血 RARS的特征在于其環(huán)狀成纖維細(xì)胞以及貧血和骨髓功能障礙。它必須在進(jìn)入AML之前用同種異體干細(xì)胞移植進(jìn)行治療。 21. Shwachman-Diamond綜合癥 Shwachman-Diamond綜合征的特征是骨髓衰竭，骨骼異常和外分泌胰腺功能不全。該綜合征的唯一治療方法是同種異體造血干細(xì)胞移植。 22.鐮狀細(xì)胞病 鐮狀細(xì)胞病是由于突變的血紅蛋白導(dǎo)致的遺傳性血液病，其導(dǎo)致紅細(xì)胞變得粘稠，僵硬和鐮刀形。干細(xì)胞移植可以逆轉(zhuǎn)疾病并使血紅蛋白結(jié)構(gòu)正常化。
癌癥是由細(xì)胞生長異常引起的疾病類型，其導(dǎo)致腫塊和腫瘤。然而，存在一類癌癥，其特征在于由于血液細(xì)胞分裂的異常導(dǎo)致血液功能失效。癌癥是該國發(fā)病率的主要原因之一。幸運(yùn)的是，自體和細(xì)胞移植已成功治療癌癥。 23.急性雙表型白血病 急性雙表型白血病是兩種白血病的混合物;急性髓性白血病和急性淋巴細(xì)胞白血病。它用造血干細(xì)胞移植治療。 24.急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL） 急性淋巴細(xì)胞白血病的特征在于骨髓過量產(chǎn)生未成熟的淋巴細(xì)胞。用高劑量的化學(xué)療法治療這種類型的骨髓，然后進(jìn)行干細(xì)胞移植以使骨髓再生。 25.急性髓性白血?。ˋML） AML是血細(xì)胞中骨髓癌，其特征在于血液和骨髓中異常細(xì)胞的累積。經(jīng)過極端劑量的化療后，同種異體和自體干細(xì)胞移植均可用于AML患者。 26.急性未分化白血病 被診斷患有急性未分化白血病的患者通常具有一種以上的表型細(xì)胞譜系，其根據(jù)該排除診斷對(duì)其進(jìn)行分類。他們經(jīng)常接受高劑量的化療，然后進(jìn)行造血干細(xì)胞移植。 27.成人T細(xì)胞白血病/淋巴瘤 ATL或ATLL是一種侵襲性和罕見類型的免疫系統(tǒng)T細(xì)胞癌癥，存在于血液和淋巴結(jié)中。它是由病毒HTLV引起的，同種異體干細(xì)胞移植可以是一種抗病毒療法，可以防止它發(fā)展成ATL或ATLL。 28.慢性活動(dòng)性愛潑斯坦巴爾（CAEBV） CAEBV是由Epstein-Barr病毒感染引起的進(jìn)行性和罕見疾病。該疾病的特征在于體內(nèi)淋巴細(xì)胞過量產(chǎn)生6個(gè)月。感染可以通過同種異體外周血干細(xì)胞移植來治療。 29.慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL） CLL是一種緩慢進(jìn)展的疾病，其特征在于骨髓的淋巴細(xì)胞過量產(chǎn)生?；熀兔庖忒煼ㄓ糜谥委熯@種疾病，但只有高劑量的化學(xué)療法才能防止復(fù)發(fā)。如果接著進(jìn)行干細(xì)胞移植，強(qiáng)烈的化療是安全的。 30.慢性粒細(xì)胞白血?。–ML） CML類似于CLL，但在這種情況下，其特征在于白細(xì)胞的過量產(chǎn)生，其通常在中年患者中被診斷。對(duì)這種血液和骨髓疾病的化學(xué)療法之后是自體或同種異體干細(xì)胞移植。 31.尤因肉瘤 尤文肉瘤是一種腫瘤，生長在骨骼周圍的軟組織或腿部，手臂，肋骨，脊柱和骨盆的骨骼中。 它還可以擴(kuò)散到骨髓和肺部。 自體干細(xì)胞移植用于治療這種疾病，以破壞體內(nèi)的癌細(xì)胞。 32.霍奇金的淋巴瘤 霍奇金淋巴瘤或霍奇金?。℉D）是一種起源于淋巴系統(tǒng)的血癌。 HD患者接受聯(lián)合化療，然后進(jìn)行自體干細(xì)胞移植。 33.青少年慢性粒細(xì)胞白血病（JCML） JCML是一種侵襲性的緩慢生長的血癌，常見于兒童。其特征在于所有類型的血細(xì)胞的異常生長。這種血癌的治療方法是干細(xì)胞移植以完全緩解。 34.少年髓單核細(xì)胞白血?。↗MML） JMML是一種罕見的兒童癌癥，其特征在于由未成熟的血液干細(xì)胞或胚細(xì)胞產(chǎn)生過多的白細(xì)胞。唯一已知的JMML治療方法是干細(xì)胞移植。 35.髓細(xì)胞/自然殺傷（NK）細(xì)胞前體急性白血病 NK細(xì)胞前體急性白血病的特征在于骨髓，縱隔和淋巴結(jié)外的高滲透性。這種類型白血病的治療是同種異體干細(xì)胞移植和L-天冬酰胺酶的聯(lián)合治療。 36.非霍奇金淋巴瘤（NHL） NHL是白細(xì)胞中的一種癌癥。它通常始于淋巴組織或淋巴結(jié)。用強(qiáng)烈劑量的化學(xué)療法治療，然后進(jìn)行干細(xì)胞移植以幫助骨髓再生。 37.前淋巴細(xì)胞白血?。≒LL） PLL是一種慢性白血病，其特征是血液和骨髓中過多的未成熟白細(xì)胞?？梢杂米泽w或同種異體干細(xì)胞移植治療PLL患者。 38.漿細(xì)胞白血?。≒CL） PCL是一種侵襲性多發(fā)性骨髓瘤，其外周血液循環(huán)中存在高水平的異常漿細(xì)胞。在VAD，干擾素-α和自體血液干細(xì)胞移植的聯(lián)合治療后，長期存活是可能的。 39.慢性粒單核細(xì)胞白血?。–MML） CMML是一種骨髓癌，起源于骨髓的血液形成細(xì)胞，然后擴(kuò)散到循環(huán)血液中。 CMML唯一已知的治療方法是干細(xì)胞移植。 40.白細(xì)胞粘附缺陷（LAD） LAD是一種罕見的主要類型的免疫缺陷，其特征在于細(xì)菌感染，直到其進(jìn)展才難以診斷。 該疾病的唯一治愈性療法是同種異體造血干細(xì)胞移植。 41.多發(fā)性骨髓瘤 多發(fā)性骨髓瘤是白細(xì)胞漿細(xì)胞的一種癌癥，其累積在骨髓中并阻礙健康血細(xì)胞的發(fā)育。 化療用于通過破壞骨髓中的癌細(xì)胞來治療多發(fā)性骨髓瘤。 然后進(jìn)行干細(xì)胞移植以幫助骨髓再生。 42.神經(jīng)母細(xì)胞瘤 神經(jīng)母細(xì)胞瘤的特征在于在脊髓，腎上腺或胸部的神經(jīng)組織中形成癌細(xì)胞。這種類型的癌癥通常被診斷為兒童的高風(fēng)險(xiǎn)，并且通過自體干細(xì)胞移植進(jìn)行治療。 43.橫紋肌肉瘤 橫紋肌肉瘤是一種叫做肉瘤的癌癥，可以攻擊軟組織，結(jié)締組織和骨骼。需要大劑量化療來殺死癌癥，然后進(jìn)行干細(xì)胞移植。 44.胸腺瘤（胸腺癌） 胸腺瘤和胸腺癌的特征在于在胸腺表面周圍形成的惡性癌細(xì)胞。強(qiáng)化化療用于殺死惡性癌細(xì)胞，然后干細(xì)胞移植有助于骨髓恢復(fù)。 45.瓦爾登斯特倫的巨球蛋白血癥（WM） WM的特征在于癌細(xì)胞產(chǎn)生大量異常蛋白并且引起與非霍奇金淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤相似的癥狀。當(dāng)其他治療無效時(shí)，強(qiáng)烈建議年輕患者進(jìn)行干細(xì)胞移植。 46.威爾姆斯腫瘤 腎母細(xì)胞瘤是一種腎癌。這種惡性腫瘤通常在幼兒中被診斷出來?；熡糜谌コ[瘤，然后進(jìn)行自體造血干細(xì)胞移植。
免疫疾病的特征在于免疫系統(tǒng)的功能障礙是否是不活躍的或過度活躍的。在這種疾病的大多數(shù)情況下，免疫系統(tǒng)的抗體會(huì)攻擊身體而不是外來或有害物質(zhì)。干細(xì)胞已被用于切斷免疫系統(tǒng)的破壞性病理反應(yīng)，同時(shí)繼續(xù)其抗擊其他疾病的能力。 47.腺苷脫氨酶缺乏癥（ADA） ADA是一種遺傳性和嚴(yán)重的免疫缺陷病例，其中沒有免疫反應(yīng)使身體容易受到真菌，病毒和細(xì)菌感染。對(duì)這種疾病最有效的治療方法是干細(xì)胞基因治療。 48.裸露淋巴細(xì)胞綜合征 裸淋巴細(xì)胞綜合征是由基因突變引起的，其中一組基因MHC II類不表達(dá)并導(dǎo)致免疫系統(tǒng)受損。這種綜合征的最佳治療方法是將子宮干細(xì)胞移植到胎兒體內(nèi)。 49. Chediak-Higashi綜合癥 Chediak-Higashi綜合征是溶酶體調(diào)節(jié)蛋白的基因突變，其減少吞噬作用并導(dǎo)致白化病，周圍神經(jīng)病和化膿性感染。干細(xì)胞移植阻止了Chediak-Higashi綜合征的形成。 50.慢性肉芽腫病 患有慢性肉芽腫病的患者極度免疫功能低下，易受威脅生命的感染。他們經(jīng)常被推薦進(jìn)行同種異體干細(xì)胞移植以改善其免疫系統(tǒng)。 51.先天性中性粒細(xì)胞減少癥 先天性中性粒細(xì)胞減少癥的特征是中性粒細(xì)胞缺乏，使患者易受炎癥和感染。先天性中性粒細(xì)胞減少癥目前唯一的治療方法是造血干細(xì)胞移植。 52. DiGeorge綜合癥 DiGeorge綜合征也稱為缺失綜合征，因?yàn)闆]有22號(hào)染色體導(dǎo)致頻繁感染，學(xué)習(xí)問題，心臟問題和發(fā)育遲緩。造血干細(xì)胞移植是DiGeorge綜合征的推薦治療方法。 53.埃文斯綜合癥 埃文斯綜合征是一種罕見的自身免疫性疾病，其免疫系統(tǒng)會(huì)破壞其自身的紅細(xì)胞。造血干細(xì)胞移植是埃文斯綜合征唯一已知的治療方法。 54.巖藻糖癥 巖藻糖苷病是一種罕見的溶酶體貯積癥，其特征在于由于基因突變而在體內(nèi)積累復(fù)雜的糖。是造血干細(xì)胞移植的唯一有效方法。 55.噬血細(xì)胞性淋巴組織細(xì)胞增多癥（HLH） HLH是一種危及生命的疾病，其特征在于過度活躍的T和NK免疫細(xì)胞。這導(dǎo)致炎癥和身體攻擊自身。同種異體造血干細(xì)胞移植有助于提高診斷為HLH的患者的生存率。 56.噬血細(xì)胞增多癥朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（組織細(xì)胞增多癥X） 組織細(xì)胞增多癥X是一種以體內(nèi)過多的組織細(xì)胞增多癥為特征的疾病，其導(dǎo)致肺部的血管和氣道中的炎癥。組織細(xì)胞增多癥X的唯一治療方法是同種異體干細(xì)胞移植。 57. IKK Gamma缺陷（NEMO缺陷） NEMO缺乏是由X連鎖的NEMO基因的基因突變引起的，并且導(dǎo)致全身細(xì)菌感染的易感性。 NEMO缺乏的新療法是干細(xì)胞移植。 58.免疫失調(diào)，多內(nèi)分泌病，腸病，X連鎖（IPEX）綜合征 IPEX綜合癥是一種罕見的免疫疾病，其特征在于調(diào)節(jié)功能失調(diào)的T細(xì)胞和自身免疫。干細(xì)胞移植可以幫助長期緩解綜合癥。 59.科斯特曼綜合癥 Kostmann綜合征導(dǎo)致先天性中性粒細(xì)胞減少癥，但沒有身體畸形，并且通常在嬰兒期出現(xiàn)。 Kostmann綜合征的唯一治療方法是造血干細(xì)胞移植。 60.骨髓增生癥 骨髓增生癥是一種遺傳性先天性疾病，其特征在于慢性白血病和中性粒細(xì)胞減少癥。干細(xì)胞移植是為患有這種疾病的兒童提供的常見治療方法。 61. Omenn綜合癥 Omenn綜合征是一種炎癥性疾病和常染色體隱性遺傳形式的聯(lián)合免疫缺陷。造血干細(xì)胞移植已成功改善Omenn綜合征患者的生活質(zhì)量。 62.磷酸化酶缺乏癥 磷酸化酶缺乏癥是一種免疫疾病，其中白細(xì)胞和T細(xì)胞的數(shù)量不足。目前對(duì)這種缺陷的治療是造血干細(xì)胞移植。 63.嘌呤核苷磷酸化酶缺乏癥 由于T細(xì)胞功能降低，嘌呤核苷磷酸化酶缺乏導(dǎo)致免疫缺陷。造血干細(xì)胞移植是這種免疫疾病唯一成功的治療方法。 64.網(wǎng)狀發(fā)育不全 網(wǎng)狀發(fā)育不全的特征是免疫功能不足和感覺神經(jīng)性耳聾。網(wǎng)狀發(fā)育不全的唯一方法是造血干細(xì)胞移植。 65.嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病（SCID） SCID是胸腺性alymphoplasia和免疫缺陷病的嚴(yán)重組合，其中B細(xì)胞和T細(xì)胞發(fā)育異常。 SCID唯一已知的治療方法是造血干細(xì)胞移植和基因治療。 66.胸腺發(fā)育不良 胸腺發(fā)育不良或Nezelof綜合征是由不發(fā)達(dá)的胸腺引起的自身免疫性疾病。這是干細(xì)胞移植可以治療的免疫缺陷病之一。 67.維斯科特 - 奧爾德里奇綜合癥（WAS） WAS是一種以濕疹，自身免疫和血小板減少癥為特征的免疫缺陷病。它可以通過輸注自體造血干細(xì)胞來治療。 68. X連鎖的丙種球蛋白血癥（XLA） XLA是一種罕見的遺傳性免疫疾病，其特征是B細(xì)胞發(fā)育異常，使患者易受感染。 XLA患者接受了骨髓和臍帶血移植治療。 69. X連鎖淋巴組織增生性疾?。╔LP） XLP的特征在于血液形成細(xì)胞和免疫系統(tǒng)的紊亂。被診斷患有XLP的患者通常經(jīng)歷對(duì)Epstein-Barr的過度活躍的免疫應(yīng)答。 XLP的唯一治療方法是同種異體干細(xì)胞移植。 70. X連鎖的高IgM綜合征 X連鎖的高IgM綜合征的特征在于免疫球蛋白和抗體的異常水平，并且?guī)缀跏悄行詫Ｓ械?。這種免疫疾病的唯一治愈性治療方法是造血干細(xì)胞移植。
4.代謝紊亂 代謝紊亂是以代謝問題為特征的遺傳病癥。當(dāng)身體發(fā)生異?；瘜W(xué)反應(yīng)時(shí)會(huì)發(fā)生這種情況。這些可能是由肝臟或胰腺的異常功能引起的。代謝紊亂的推薦治療方法是藥理學(xué)酶替代療法，基因療法和干細(xì)胞移植。
71.先天性紅細(xì)胞生成性卟啉癥（岡瑟?。?/span> 岡瑟病是一種罕見的先天性疾病，其特征是牙齒，骨骼，骨髓和血漿中卟啉的含量增加。它可以通過臍帶血干細(xì)胞移植成功治療。 72.戈謝病 戈謝病是一種遺傳代謝紊亂，身體無法完全降解一種叫做葡糖腦苷脂的脂質(zhì)。已經(jīng)用造血干細(xì)胞移植治療嚴(yán)重的戈謝病病例。 73.亨特綜合癥（MPS-II） 亨特綜合癥是一種罕見的遺傳性疾病，身體無法分解構(gòu)建組織，肌腱，皮膚和骨骼的必要糖類。 Hunter綜合征唯一可用的治療方法是造血干細(xì)胞移植。 74. Hurler綜合征（MPS-IH） Hurler綜合征是一種溶酶體貯積癥，其特征是心臟病，呼吸系統(tǒng)疾病和骨骼異常。為了防止臨床進(jìn)展，給予患者干細(xì)胞移植。 75.克拉布病 克拉伯病是一種罕見的遺傳性溶酶體貯積癥，其特征還在于對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)的進(jìn)行性損傷。目前對(duì)克拉貝病最有效的治療方法是造血干細(xì)胞移植。 76. Lesch-Nyhan綜合癥 Lesch-Nyhan綜合征是一種遺傳性和罕見疾病，其特征是精神發(fā)育遲滯，不自主的肌肉運(yùn)動(dòng)以及手和頭部自殘的強(qiáng)迫傾向。其癥狀是由尿酸過量產(chǎn)生引起的。造血干細(xì)胞移植已經(jīng)成功地治療了諸如此類的先天性疾病。 77.甘露糖苷病 甘露糖苷酶是酶甘露糖苷酶的缺乏，其導(dǎo)致溶酶體貯積癥。對(duì)甘露糖苷病唯一有效的治療方法是同種異體造血干細(xì)胞移植。 78. Maroteaux-Lamy綜合癥（MPS-VI） MPS-VI是一種罕見的遺傳性疾病，其特征在于缺乏一種酶活性，導(dǎo)致體內(nèi)復(fù)合碳水化合物的累積。這種代謝紊亂可以用酶替代療法或造血干細(xì)胞移植來治療。 79.異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD） MLD是另一種溶酶體貯積癥，其特征在于細(xì)胞中脂肪或硫酸鹽的累積，其影響神經(jīng)系統(tǒng)。最接近MLD的治療方法是骨髓移植或干細(xì)胞移植。 80. Mucolipidosis II（MLII） MLII是一種溶酶體病癥，其進(jìn)展緩慢，其特征為骨骼異常，生長遲緩，面部畸形，發(fā)育遲緩和皮膚僵硬。這是一種罕見的疾病，但造血干細(xì)胞移植已成功治療這種疾病。 81.神經(jīng)元嗜酸性脂褐質(zhì)炎（Batten?。?/span> 巴頓病是一組神經(jīng)退行性疾病，其特征在于組織中稱為脂蛋白的脂肪和蛋白質(zhì)的累積。已將神經(jīng)干細(xì)胞移植到患有Batten病的患者體內(nèi)，以刺激健康神經(jīng)細(xì)胞的再生。 82.尼曼 - 皮克病 尼曼 - 皮克病是一種身體脂質(zhì)代謝的遺傳疾病。患有這種疾病的患者無法去除或儲(chǔ)存膽固醇，脂質(zhì)和脂肪，導(dǎo)致器官中的有害累積。注射羊膜干細(xì)胞已成功治療該疾病。 83.桑德霍夫病 桑德霍夫病是一種罕見的遺傳性體內(nèi)脂質(zhì)儲(chǔ)存障礙，導(dǎo)致脊髓和大腦神經(jīng)細(xì)胞的破壞。這種疾病最成功的治療方法是骨髓或干細(xì)胞移植。 84. Sanfilippo綜合癥（MPS-III） MPS-III是由酶缺乏引起的罕見溶酶體貯積病，其使身體不能分解糖胺聚糖。該疾病的可用治療方法是酶替代療法和骨髓或造血干細(xì)胞移植。 85. Scheie綜合癥（MPS-IS） MPS-IS是艾杜糖醛酸酶的缺乏，其導(dǎo)致體內(nèi)糖胺聚糖的累積。其特征是運(yùn)動(dòng)發(fā)育遲緩和骨骼畸形。對(duì)MPS-IS最有效的治療方法是造血干細(xì)胞移植。 86.狡猾綜合癥（MPS-VII） Sly綜合征是一種溶酶體貯積癥，其導(dǎo)致糖分子鏈的累積，其損害器官和組織?？梢杂霉撬?，臍帶血或造血干細(xì)胞移植治療這種疾病。 87. Tay Sachs Disease（TSD） TSD是一種遺傳性疾病，其中神經(jīng)系統(tǒng)逐漸被破壞，并且通常是致命的?；蛑委熀透杉?xì)胞移植已成功治療這種疾病。 88.沃爾曼病 沃爾曼病是一種先天性代謝紊亂，身體無法分解脂肪。 Wolman病最成功的治療方法是造血干細(xì)胞移植。 89. X-連鎖腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良 X連鎖的腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良影響腎上腺和神經(jīng)系統(tǒng)，并且通常在男性中被診斷出來。該疾病的可用治療方法是基因治療和造血干細(xì)胞移植。
有許多臨床試驗(yàn)正在評(píng)估干細(xì)胞治療各種疾病的安全性和有效性。其中一些試驗(yàn)已經(jīng)進(jìn)入第二階段，一些試驗(yàn)繼續(xù)顯示出積極的結(jié)果。這些試驗(yàn)通常由醫(yī)院和學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)領(lǐng)導(dǎo)，并由臍帶血庫支持，以提供樣本。 90.獲得聽力損失 獲得性聽力損失的標(biāo)準(zhǔn)治療方法是人工耳蝸植入和助聽器。 然而，佛羅里達(dá)州兒童醫(yī)院領(lǐng)導(dǎo)的FDA監(jiān)管臨床試驗(yàn)測(cè)試了干細(xì)胞治療聽力損失的可能性。 本研究使用兒童自己的臍帶干細(xì)胞，并由臍帶血登記處提供支持。 91.自閉癥 自閉癥是一種先天性精神疾病，其特點(diǎn)是難以獲得交流和語言技能以及理解社會(huì)規(guī)范。 由臍帶血登記處，新英格蘭臍帶血庫和其他研究所領(lǐng)導(dǎo)的自閉癥有許多干細(xì)胞臨床試驗(yàn)。 92.腦性麻痹 腦癱的特征在于痙攣性麻痹或在懷孕或分娩期間由腦損傷引起的肌肉協(xié)調(diào)受損。有一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)顯示干細(xì)胞移植作為治療的陽性結(jié)果。該試驗(yàn)評(píng)估了移植到椎管中的有效性，以便干細(xì)胞可以到達(dá)腦脊液。 93.小兒卒中 小兒卒中發(fā)生在兒童身上，是由于腦部血流中斷導(dǎo)致腦細(xì)胞破壞引起的。臍帶血登記處與佛羅里達(dá)兒童醫(yī)院合作，評(píng)估干細(xì)胞在再生被破壞的腦細(xì)胞方面的潛力。
94.自身免疫和炎癥性疾病 有一些自身免疫和炎癥性疾病未經(jīng)干細(xì)胞治療。然而，有研究推測(cè)干細(xì)胞用作成功治療的潛在能力。 95.癌癥 發(fā)病的主要原因之一是癌癥，并且通常用化學(xué)療法治療。然而，一些癌癥可能會(huì)返回或需要更高劑量的化療。強(qiáng)化療的風(fēng)險(xiǎn)是患者骨髓的破壞。然而，這可以通過干細(xì)胞移植來補(bǔ)充以幫助骨髓再生。 96.糖尿病 糖尿病是世界上診斷出的最常見和最具破壞性的疾病之一。它的特點(diǎn)是胰島素缺乏，胰島素抵抗和自身免疫反應(yīng)，它會(huì)破壞人體自身的胰島素。研究人員推測(cè)，細(xì)胞替代療法可以誘導(dǎo)患者的胰腺再生。 97.胃腸疾病 胃腸疾病可影響胃，直腸，食道，腸，肝，胰腺或膽囊。已經(jīng)進(jìn)行了關(guān)于結(jié)合微流體工程誘導(dǎo)的多能干細(xì)胞技術(shù)以將細(xì)胞重編程并進(jìn)入患者所需的成熟細(xì)胞類型的研究。 98.心臟和血管疾病 心臟和血管疾病的特征在于對(duì)心臟的損害。然后再生醫(yī)學(xué)專注于治療這些損傷，干細(xì)胞分化成其他細(xì)胞的能力可以修復(fù)這些損傷。 99.神經(jīng)疾病和損傷 神經(jīng)疾病和損傷的特征在于對(duì)腦，脊髓或神經(jīng)系統(tǒng)的損害。繼續(xù)研究神經(jīng)干細(xì)胞，看它們是否有可能完全治療神經(jīng)退行性疾病并修復(fù)受損的神經(jīng)細(xì)胞。 100.眼表疾病 眼表疾病通常被稱為干眼癥，其特征在于角膜的破壞。間充質(zhì)干細(xì)胞已顯示出治療眼表疾病的能力。 101.骨骼疾病和損傷 干細(xì)胞研究在治療骨骼疾病和損傷方面顯示出前景。許多運(yùn)動(dòng)員已轉(zhuǎn)向干細(xì)胞治療，以加速他們的運(yùn)動(dòng)損傷的恢復(fù)。間充質(zhì)干細(xì)胞也顯示出治療骨病理狀況的能力。 102.移植并發(fā)癥 移植并發(fā)癥通常發(fā)生在同種異體移植手術(shù)中。當(dāng)患者的身體拒絕捐獻(xiàn)者的身體時(shí)，就會(huì)發(fā)生移植物抗宿主病。這種情況在自體移植中消失，但這種排斥可以通過包括供體自身血細(xì)胞的第二次移植來治療。 103.血管損傷 血管損傷通常由中風(fēng)或動(dòng)脈壁積聚引起，這會(huì)減少血流量。這些損傷有可能被干細(xì)胞治療，因?yàn)樗鼈兙哂蟹只芰Α８杉?xì)胞的移植可以被觸發(fā)發(fā)育成成熟細(xì)胞以代替受損細(xì)胞。 104.傷口，燒傷和潰瘍 再生醫(yī)學(xué)正在評(píng)估干細(xì)胞有助于加速傷口愈合的潛力。 同時(shí)，干細(xì)胞移植物已被用于燒傷患者以再生皮膚細(xì)胞。 間充質(zhì)干細(xì)胞還可以幫助愈合與慢性潰瘍相關(guān)的傷口。 雖然列舉了這么多，但是有許多疾病仍然沒有明確的治愈方法，但是干細(xì)胞研究始終沒有停止過，甚至有人說：本世紀(jì)的醫(yī)學(xué)是生物技術(shù)的未來不如說是干細(xì)胞的未來。
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